W leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni liczy się każdy dzień – podkreślają eksperci. Dzięki przesiewowi noworodków SMA można dziś wykryć jeszcze przed wystąpieniem objawów i rozpocząć leczenie, zanim się pojawią.
Jeszcze cztery, pięć lat temu w Polsce zbierane były gigantyczne kwoty na 10 czy 11 milinów złotych na terapie genową dzieci chorych na SMA. Terapia wówczas nowa w Polce i nie refundowana, za to dająca ogromne szanse na pokonanie choroby i prawidłowy rozwój dziecka. I dramat wielu rodziców, którym tak potężnej kwoty nie udało się zabrać. Dziś sytuacja wygląda znacznie lepiej, również dzięki determinacji tych rodziców. Terapia genowa jest refundowana a SMA rdzeniowy zanik mięśni z choroby śmiertelnej stała się chorobą przewlekłą.