DMD to bardzo ciężka, nieuleczalna i postępująca choroba genetyczna, która powoduje zanik mięśni, a z czasem rozwija u pacjentów niewydolność oddechową i krążeniową. Choroba pojawia się głównie u chłopców.

Wiceministra zdrowia Katarzyna Anna Kacperczyk powiedziała, że brak refundacji wynika z faktu, iż terapia genowa nie jest dopuszczona na rynek europejski.

- Ta terapia została dopuszczona warunkowo na rynku amerykańskim ze względu na niesprawdzoną do końca skuteczność, ale też profil bezpieczeństwa, bo po podaniu tych terapii odnotowano zgony. Europejska Agencja Leków wydała negatywną ocenę i opinię co do dopuszczenia tego leku na rynek Unii Europejskiej, wobec czego zgodnie z polskimi przepisami, ale też przepisami innych państw europejskich ta terapia nie może zostać objęta refundacją w Polsce - dodała Kacperczyk.

W Polsce na dystrofię mięśniową Duchenne’a choruje około 400 dzieci. Wcześniej osoby, u których wykryto tę chorobę rzadko dożywały 20. roku życia. Postęp w badaniach sprawił jednak, że dziś wiele z nich dożywa nawet do czterdziestki.

Kilku dzieciom zmagającym się z chorobą pomógł w ostatnim czasie znany influencer Łatwogang. Youtuber zdecydował się na charytatywną wyprawę rowerową z Zakopanego do Gdańska, gdzie rozpoczął zbiórkę na leczenie 8-letniego Maksa i 4-letniego Adasia, którzy chorują na DMD. Na ten moment udało się zebrać ponad 20 milionów złotych, za które chłopcy wylecą do Stanów Zjednoczonych, gdzie wezmą udział w nowoczesnym leczeniu.

Ministerstwo zdrowia podkreśla, że jeśli Europejska Agencja Leków dopuści terapię genową w UE, wówczas resort pomyśli nad refundacją leków.

Autorka edycji: Joanna Chajdas